Enfermedades cada vez menos raras

“Mal de muchos, consuelo de tontos”, decía en el post anterior. En el caso de las enfermedades, que un mal sea de muchos suele ser la única manera de que pueda llegar a tener algún tipo de consuelo. Las enfermedades raras, llamadas así por su escasa prevalencia (en Europa tienen esta consideración aquellas que afectan a menos de 5 por 10.000 personas, y en EEUU las que afectan a menos de 200.000 personas) conllevan que, además de estar enfermo, te encuentres con que ni siquiera tienes el consuelo de que alguien te comprende porque le sucede lo mismo y, en el peor de los casos, con que no dispongas de tratamiento porque investigar en ello “no merece la pena” en términos económicos. Afortunadamente, esta situación va cambiando poco a poco, gracias sobre todo al poder conseguido por los pacientes mediante el asociacionismo y a las leyes que han ido surgiendo para incentivar la investigación por parte de los laboratorios.

El pasado 28 de febrero se celebró el Día Mundial de las Enfermedades Raras, una prueba del poder de las asociaciones que comentaba. A pesar de que cada una de estas enfermedades tiene una baja incidencia, se estima que existen entre 5.000 y 8.000 dolencias diferentes, por lo que si unimos a los afectados por todas tenemos una población considerable. En la Unión Europea, estas enfermedades afectan a entre un 6% y un 8% de la población, es decir, entre 27 y 36 millones de personas. En cuanto a España, la Feder (Federación Española de Enfermedades Raras) estima que existen 3 millones de afectados.

La EMA y la FDA simplifican el procedimiento para el envío del informe anual de los medicamentos huérfanos
En cuanto a la legislación, precisamente con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, la EMA (European Medicines Agency) y la FDA (Food and Drug Administration) han llegado a un acuerdo para aceptar el envío de un único informe anual por parte de los patrocinadores de los medicamentos huérfanos y productos biológicos designados tanto por EEUU como por la Unión Europea. Hasta ahora, si un fármaco huérfano obtiene la designación exactamente el mismo día en ambos lugares, tiene que enviar informes separados a sus respectivas agencias reguladoras. El informe anual único beneficiará a los patrocinadores puesto que elimina esta duplicación de esfuerzos y simplifica y racionaliza el proceso. Igualmente, es positivo para ambas agencias, ya que les proporcionará información sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos, incluyendo la revisión y el estatus de los estudios clínicos en curso, una descripción del plan de investigación para el año siguiente y problemas anticipados o actuales en el proceso que podrían impactar en su designación como producto huérfano.

El envío del informe único anual a ambas agencias es voluntario y se aplicará solo a los patrocinadores que hayan obtenido la designación de medicamento huérfano para su producto tanto por parte de la FDA como de la EMA. Este nuevo envío opcional no introduce ningún requerimiento regulatorio adicional. Cada agencia conducirá su propia revisión y evaluación del informe anual para asegurar que la información cumple todos los requerimientos legales y científicos de cada agencia. La FDA y la EMA intercambiarán los informes anuales electrónicamente a través de un portal seguro.

Aumento del interés de los laboratorios
Las enfermedades con baja prevalencia se han visto relegadas del interés de las farmacéuticas, en favor de las que afectan a un número elevado de personas. Sin embargo, como ya se ha dicho hasta la saciedad, el número de moléculas nuevas de los laboratorios va decreciendo, las áreas más importantes prácticamente ya están cubiertas y los fármacos dirigidos a amplios segmentos de población, los llamados blockbusters, son cada vez más difíciles de conseguir. De esta forma, las enfermedades a las que hasta ahora se ha prestado menos atención, como son las raras y las que afectan a los países más desfavorecidos, empiezan a dejar de parecer migajas y a tener un aspecto mucho más apetitoso. Un ejemplo de cómo los laboratorios dirigen su mirada cada vez más a estos nichos más desatendidos es la reciente creación por parte de GSK de una nueva Unidad especializada en Enfermedades Raras. Según la compañía, se han identificado más de 5.500 enfermedades raras, de las cuales menos del 10% están siendo actualmente tratadas. La nueva unidad pretende aprovechar los acuerdos que mantiene con colaboradores externos como las compañías Prosensa y JRC Pharmaceuticals. En cuanto a la primera, se centra en las terapias basadas en los ácidos nucleicos, que corrigen la expresión de los genes en enfermedades con grandes necesidades médicas no cubiertas. La alianza incluye cuatro compuestos a base de ARN para tratar subpoblaciones específicas de pacientes con distrofia muscular de Duchenne. En cuanto al acuerdo con JRC Pharmaceuticals, el acuerdo incluye varias terapias de reemplazamiento enzimático para el síndrome de Hunter, la enfermedad de Fabry y la enfermedad de Gaucher.

Tal y como asegura Patrick Vallance, Vicepresidente Senior de Descubrimiento de Fármacos de GSK, “el riesgo asociado al descubrimiento y desarrollo de productos para enfermedades raras es generalmente más bajo que en otras áreas, puesto que en esos casos la definición de enfermedad es muy clara y los ensayos clínicos tienden a ser más pequeños, con rotundos resultados finales. En la mayoría de los casos, se conoce el objetivo molecular, lo que facilita a los especialistas el diagnóstico de sus pacientes”.

La película “Medidas extraordinarias” da a conocer la enfermedad de Pompe: ficción y realidad
Uno de los actos celebrados con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras fue el preestreno de la película “Medidas extraordinarias”, que se estrena este viernes 12 de marzo. Basada en el libro “The Cure”, de Geeta Anand e inspirada en un hecho real, narra la historia de John Crowley (interpretado por Brendan Fraser), un padre con dos hijos con la enfermedad de Pompe que dedica su vida a buscar un tratamiento para dicha dolencia. Para ello consigue movilizar a otros afectados y recaudar dinero para crear una compañía biotecnológica que materialice las teorías del doctor Stonehill, un científico genial pero con una personalidad complicada (encarnado por Harrison Ford). La película incluye elementos de drama familiar, historia de superación y relación de amor-odio de los dos protagonistas antagónicos pero, dejando aparte los tintes melodramáticos y el toque edulcorado, es una buena historia para dar a conocer y concienciar acerca de los problemas que suponen este tipo de enfermedades y la importancia de dedicar recursos a la investigación de tratamientos para ellas. Además, me ha gustado ver los elementos del proceso de desarrollo de un fármaco: la búsqueda de financiación (como dijo Benjamin Franklin, “Si quieres conocer el verdadero valor del dinero, ve e intenta pedir un poco prestado”), el trabajo de laboratorio, la preocupación por el timing, las rivalidades, la lucha entre ciencia teórica y su aplicación práctica, el científico atrapado en la marea de protocolos y “porque se hace así” de una multinacional…

La AEEG o Asociación Española de Enfermos de Glucogenosis (el grupo de enfermedades raras en el que se incluye la enfermedad de Pompe ) ha aprovechado la ocasión del estreno para matizar qué aspectos de la película son reales y cuáles pertenecen a la ficción. Así, Javier Fernández, secretario de la AEEG y padre de un niño diagnosticado con la enfermedad que consiguió salvar su vida al ser admitido en un ensayo clínico con la enzima en 2002 (este tratamiento no fue aprobado hasta 2006), llamó la atención sobre los medios asistenciales con que cuenta la familia protagonista, ya que ni mucho menos están a disposición de todo el mundo, y la versión dulcificada de la enfermedad, siendo mucho más dura la realidad. También aclaró que el haber logrado una terapia no ha sido obra de una sola persona, sino fruto de la colaboración de decenas de pacientes de muchos países, y reconoció la labor de Kevin O´Donnell, padre de un niño con Pompe fallecido en los 90.

La AEEG reivindica la importancia de implantar un cribado neonatal que permita el diagnóstico precoz de esta patología, algo fundamental ya que el tratamiento debe aplicarse lo antes posible para que el niño pueda tener una vida normal. “Si lo recibe más tarde, luego no podrá moverse, ni respirar, ni comer”, explicó. Esta enfermedad está causada por un déficit congénito en la enzima alfa 1,4-glucosidasa lisosómica y entre sus síntomas se encuentran la debilidad muscular y la fatiga al respirar. Hay tres variedades, infantil, juvenil y adulta, y según la edad y la intensidad con que se manifieste puede producir la muerte, por lo general debido a una insuficiencia cardiorrespiratoria. Fernández argumentó que resulta más económico realizar este diagnóstico precoz y poner el tratamiento cuanto antes que aplicar el tratamiento más tarde y que el paciente esté más deteriorado. Siempre me ha resultado frío e inhumano que las coberturas sanitarias se decidan según criterios farmacoeconómico, así que me impresionó ver que los propios afectados se inclinan por utilizar este tipo de argumentos, a la vista de que son a los que más pueden prestar atención las autoridades sanitarias. Además de impulsar el diagnóstico precoz, garantizar el acceso de los pacientes a los tratamientos y dedicar esfuerzos a desarrollar nuevas terapias, otra de las reivindicaciones de esta enfermedad, y de todas las enfermedades raras en conjunto, es la creación de una red de centros de referencia en todo el territorio nacional.

Historias como esta nos hacen reflexionar sobre el poder asociacionista de los pacientes para lograr cambiar cosas que parecen imposibles. He de reconocer que el comienzo de la película me dejó bastante fría después de ver el excelente video realizado por la AEEG con testimonios de afectados por la enfermedad reales. Es admirable la fuerza de estas personas para ser capaces de no conformarse, no resignarse y luchar. Comparando al paciente de una enfermedad rara con José Luis López Vázquez en “La cabina”, por su capacidad de representar la angustia de no sentirse comprendido, de la falta de empatía del resto del mundo, el presidente de la AEEG, Antonio Bañón, recordó que “aún queda mucho por hacer”.

De EMEA a EMA: la nueva Agencia Europea del Medicamento

Qué desastre, me acabo de enterar ahora de que la EMEA ha cambiado su nombre por EMA (European Medicines Agency), y el cambio fue nada más y nada menos que el pasado 8 de diciembre. Soy la actualidad en persona. También cambia su imagen corporativa, como podéis ver.

Me consuela ver (mal de muchos, consuelo de tontos) que algunos de los grandes medios, como El Mundo o El País, tampoco se habían enterado.

Enredando socialmente a tu target: Doña Faustina

Haciendo el tonto en el Facebook (sí, lo confieso, es divertido), me topé el otro día con un anuncio que me hizo gracia. Aparecía la foto de una señora mayor y decía algo así como: "Mucho feisbú, pero yo sí que soy moderna". Como me picó la curiosidad, entré a la página y vi que la buena mujer se dedica a publicar consejos en plan "si sales, ve bien tapadita", o "esta noche, ten cuidadito y no lleves minifalda". No tenía ni idea de lo que iba el asunto, así que miré el apartado de información. Remite a la web Anticonceptivos Hoy, avalada por la SEGO (Sociedad Española de Ginecología) y, oh sorpresa, patrocinada por una farmacéutica.
Me produce sentimientos encontrados, ya que por un lado me hace gracia la idea y me parece que cumple perfectamente el objetivo de enganchar con el público al que se dirige pero, en fin, no deja de ser una maniobra más para llevarnos al huerto... La página ofrece información sobre varios métodos anticonceptivos hormonales, pero sitúa en lugar estratégico el anillo anticonceptivo (que, como os podéis imaginar, comercializa dicho laboratorio).
De momento, la encantadora abuelita lleva 1.387 fans. Yo me he hecho fan. Como veis, mi duplicidad no conoce límites. ¡Me encantaría leer comentarios sobre este tema! Ya sabéis, inexistentes lectores de este blog olvidado en los confines más recónditos de la blogosfera...

En tu comunidad o en la mía

Sin desperdicio el video del programa de José Mota sobre la sanidad y las comunidades autónomas.
Hoy he sido breve, por una vez.

Innovadores vs genéricos: ¿Quién es el rival más débil?

De todos es sabido que la proliferación de los genéricos ha sido uno de los fenómenos que más han marcado al sector farmacéutico en las últimas décadas, socavando los cimientos de la fructífera existencia de las compañías innovadoras. La guerra entre ambos modelos de negocio continúa aún y, como todas las parejas de opuestos, ambos se necesitan el uno al otro para sobrevivir. El aumento de la competencia lleva aparejado la aparición de nuevas oportunidades de negocio, por lo que depende de la habilidad de cada compañía el que sepa convertir la nueva situación en un aspecto positivo o negativo, aprendiendo de otras formas de negocio y teniendo el valor de adaptarse a los cambios. Sin embargo, si el objetivo de ambos bandos es poner en el mercado nuevos y mejores medicamentos para que los pacientes puedan acceder a ellos, lo que no es admisible es el recurso a triquiñuelas que retrasen este fin.

Algo que parece tomarse muy a pecho Neelie Kroes, la todavía comisaria de Competencia de la Comisión Europea (CE) hasta que el próximo día 26 le suceda en el cargo Joaquín Almunia, quien parece inasequible al desaliento a la hora de aclarar si la industria farmacéutica innovadora es culpable de entorpecer la entrada en el mercado de los genéricos. Así, como ya advirtió el verano pasado al presentar el Informe Final que recoge la conclusiones del primer análisis del sector farma que emprendió hace dos años, lanza ahora una nueva investigación como continuación de la anterior.

Kroes prometía que la Comisión iba a intensificar su supervisión del sector, incluyendo los acuerdos entre las empresas de medicamentos originales y las de genéricos. “No vacilaremos en aplicar normas de defensa de la competencia cuando dichos retrasos resulten de prácticas anticompetitivas”, aseguraba. Ahora, el 12 de enero, la CE hizo público que ha solicitado información a algunas farmacéuticas, pidiéndoles copias de sus acuerdos de patentes entre compañías innovadoras y de genéricos, entre el 1 de julio de 2008 y el 31 de diciembre de 2009 y relativos a la UE. La Comisión está buscando en particular acuerdos de patentes en los que una compañía original soborna a una compañía de genéricos a cambio de retrasar la entrada en el mercado de un genérico. La CE publicará un reportaje analizando la información que obtenga y seguirá recabando información en caso necesario.

Desarrollo de la investigación
La DG Competencia abrió una investigación en enero de 2008 para determinar las causas que conducen a los retrasos en el acceso al mercado de los medicamentos genéricos y vigilar que la actuación de las compañías no vaya en contra de la legislación comunitaria de defensa de la competencia. Entre marzo y mayo del mismo año se enviaron cuestionarios a unas 100 compañías fabricantes de medicamentos originales y genéricos, así como a alrededor de otras 100 partes interesadas. A partir de estas primeras consultas, en noviembre de 2008 se presentó un informe preliminar y, desde esta presentación hasta enero de 2009, se recibieron más de 70 comentarios a dicho informe por parte de los stakeholders. Finalmente, el 8 de julio de 2009 la CE publicó su Informe Final sobre la competencia en el sector farmacéutico.

El Informe constata que se producen retrasos en la entrada en el mercado de medicamentos genéricos y que disminuye el número de medicamentos nuevos que llegan al mercado. Sugiere que estos hechos se deben en parte a las prácticas empresariales, pero también reconoce otros posibles factores como las deficiencias en el marco regulador.

En primer lugar, el documento analiza el contexto actual del sector farmacéutico y la situación del mercado. En cuanto a I+D, señala que entre 2000 y 2007 las compañías productoras de fármacos originales gastaron una media del 17% de su facturación en I+D por todo el mundo. De esta cifra, aproximadamente el 1,5% se destinó a investigación básica para identificar potenciales nuevos fármacos y el 15,5% a desarrollar, mediante ensayos, los medicamentos potenciales identificados en productos seguros y eficaces. Por su parte, los gastos en marketing consumieron el 23% de su facturación y los gastos de fabricación el 21%. A esto hay que añadir la gran dependencia de las compañías innovadoras de la adquisición de componentes de terceras partes. En 2007, alrededor del 35% de sus moléculas pendientes de autorización habían sido adquiridas o colicenciadas. Por el contrario, la estructura de costes de los fabricantes de genéricos se distribuye de la siguiente forma: fabricación (51%), marketing (13%) y actividades de I+D (7%).

Basándose en una muestra de medicamentos que perdieron la exclusividad en 17 Estados miembros durante el periodo 2000-2007, la investigación puso de manifiesto que los ciudadanos tuvieron que esperar más de siete meses tras el vencimiento de las patentes para obtener medicamentos genéricos más baratos, lo que incrementó sus gastos en medicamentos en un 20%.

Para remediar estos retrasos en la entrada de genéricos, el Informe insta a los Estados miembros a introducir legislación para facilitar la utilización de los medicamentos genéricos. Igualmente, el texto pone de manifiesto que existe consenso respecto a la urgencia de establecer una patente comunitaria y un sistema especializado unificado de resolución de litigios sobre patentes en Europa. Hay que destacar que un 30% de los asuntos judiciales relacionados con patentes se lleva a cabo paralelamente en varios Estados miembros y en un 11% de los asuntos las sentencias de los tribunales nacionales son contradictorias.

Según el Informe, las iniciativas recientes de la Oficina Europea de Patentes (OEP) para garantizar un alto nivel de calidad de las patentes concedidas y acelerar los procedimientos son bien acogidas. Ello incluye las medidas tomadas en marzo de 2009, la llamada estrategia “raising the bar” (“elevar el listón”), que tiene como objetivo que solo se concedan patentes a aquellas innovaciones con el suficiente mérito inventivo.

Además, la Comisión solicita otras medidas a los Estados miembro: asegurarse de que no se produzcan retrasos en la aprobación de los medicamentos genéricos; acelerar los procedimientos de aprobación de los genéricos (por ejemplo, aplicando automática o inmediatamente precio y reembolso a los productos genéricos cuando la empresa de medicamentos originales ya se beneficie de dicho estatuto); tomar medidas contra las campañas de información engañosa que cuestionen la calidad de los medicamentos genéricos y racionalizar los ensayos que comprueben el valor añadido de los nuevos medicamentos.

Como ayuda para los Estados miembros, el informe contiene una descripción de las medidas nacionales y sus efectos en la utilización de los genéricos (volumen, precios, número de nuevos medicamentos). Además, la Comisión examinará las normas comunitarias existentes en el ámbito de la fijación de precios y las modalidades de reembolso (Directiva 89/105/CEE sobre transparencia).

Posiciones de la EGA y la EFPIA
Tanto la industria de genéricos como la innovadora mostraron su reacción al Informe Final. Greg Perry, Director General de la European Generic Medicines Association (EGA), reiteraba la petición de la patronal de una reforma urgente del sector farmacéutico: “Hacer más estricto el marco legislativo europeo en cuatro áreas: leyes de patentes, legislación farmacéutica, normas de precio y reembolso y leyes de competencia, resultará en un mercado farmacéutico funcionando correctamente en toda Europa”. Igualmente, la asociación solicitaba a las autoridades europeas y nacionales una rápida implementación de las conclusiones y recomendaciones del Informe Final.

En el otro lado del cuadrilátero, la European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) acogía favorablemente el Informe Final, ya que su lenguaje se aleja del empleado en el informe preliminar de noviembre de 2008 y aporta una visión más equilibrada y completa de los hechos. “Venimos sosteniendo que la principal causa del retraso en la entrada al mercado de medicamentos, tanto innovadores genéricos, son las complejas y divergentes barreras regulatorias existentes en la Unión Europea, por lo que nos complace comprobar que el Informe Final reconoce esta realidad”, declaraba Arthur J. Higgins, presidente de la EFPIA en ese momento. Además, Higgins apuntaba que “acogemos con satisfacción muchas de las recomendaciones incluidas en este documento, como un sistema de patentes más eficiente que reduzca los costes e incremente la certidumbre legal y comercial”.

Nuevo Código de conducta de la EphMRA, específico para el sector farmacéutico

El área de la investigación de mercados se caracteriza por las espinosas cuestiones éticas que plantean aspectos como los incentivos o la protección de datos. La cuestión se torna aún más sensible cuando entramos en el mundo de la salud y los productos farmacéuticos, puesto que hay que evitar que la obtención de datos suponga una manera de incentivar la prescripción. Así, resulta imprescindible que las compañías dedicadas a la investigación de mercado y los propios laboratorios sean escrupulosamente cuidadosos y transparentes en la realización de sus estudios de mercado.

Para alcanzar este objetivo, todos los estudios de mercado deben cumplir con el Código Internacional ICC/ESOMAR para la práctica de la investigación social y de mercados, que se revisó en 2008. Además, para el caso específico del sector farmacéutico, la EphMRA (European Pharmaceutical Market Research Association) ha lanzado recientemente su nuevo “Código de conducta para la investigación de mercados en el sector salud”, que reemplaza al anterior Código conjunto con ESOMAR, que data de 1997. La EphMRA ha considerado necesario actualizar este documento para incorporar los cambios legislativos que se han producido a lo largo de este tiempo y las técnicas de recogida de datos que han ido apareciendo y consolidándose.

Recordemos que, asimismo, en el caso de España las compañías asociadas a Farmaindustria deben cumplir el código de autorregulación del sector farmacéutico: Código Español de Buenas Prácticas de Promoción de Medicamentos y de Interrelación de la Industria Farmacéutica con los Profesionales Sanitarios. Este documento se empezó a aplicar el 1 de enero de 2009.

En cuanto al nuevo código de la EphMRA, proporciona nuevas directrices en aspectos legales y éticos, introduce actualizaciones vitales respecto al código anterior sobre cuestiones relevantes, está sincronizado con los códigos locales y aporta un servicio de consultas sobre el código para los miembros de la asociación. Además, está previsto realizar actualizaciones anuales para satisfacer las necesidades actuales y futuras.

Relevo en la presidencia de la EFPIA

Andrew Witty, CEO de GlaxoSmithKline, es desde el pasado día 1 de enero el nuevo presidente de la EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations), sustituyendo en el cargo a Arthur J. Higgins, CEO de Bayer Healthcare.

Witty, que ocupaba el cargo de vicepresidente desde 2008, ha defendido que “Europa necesita una aproximación del siglo XXI a la asistencia sanitaria; una que proporcione acceso a una atención de calidad, óptima y equitativa, de una manera sostenible. Necesitamos políticas que hagan esto una realidad, políticas que reconozcan la innovación, equipándonos así para desarrollar las nuevas medicinas y terapias que reclaman los ciudadanos”. Igualmente, el nuevo presidente agradeció su trabajo a su antecesor: “Agradezco a Arthur Higgins la relevancia que ha logrado para el rol de Presidente, y la sólida base que esto proporciona. Como resultado de sus esfuerzos, estamos mejor preparados para el compromiso y la cooperación futuros con la nueva Comisión y Parlamento europeos, estados miembros, pacientes y otros stakeholders”.

Más información: http://www.efpia.org/

Piloto

Parece mentira, pero en muchos aspectos las compañías que tienen nuestra salud en sus manos son como extraterrestres para nosotros. Desconocimiento, desconfianza, miedo... Los mismos sentimientos que surgen cuando pensamos en la posibilidad de encontrarnos con seres de otro planeta aparecen al referirnos a la industria farmacéutica.
Como dice Yoda, "el miedo es el camino hacia el Lado Oscuro" (Ep. 1, La amenaza fantasma). A veces este miedo está justificado (existen o han existido marcianos que solo quieren abducirnos para experimentar con nuestros cuerpos en aras de alcanzar sus objetivos) y a veces no (también existen marcianos más sabios que nosotros que quieren guiarnos hacia una vida mejor).
Este blog pretende echar un vistazo dentro de la nave espacial del sector farmacéutico para reflexionar sobre cuestiones interesantes referidas a este desconocido monstruo de dos cabezas.